干細(xì)胞療法有望功能性治愈1型糖尿病
10月18日，Vertex公布了VX-880（干細(xì)胞衍生的全分化胰島細(xì)胞替代療法）I/II期臨床試驗中一例1型糖尿病患者的第90天陽性數(shù)據(jù)。在接受VX-880治療的第90天，患者的胰島素生成恢復(fù)，每日胰島素需求量減少91%，同時血糖控制得到顯著改善，耐受性良好。這是證明干細(xì)胞療法可以恢復(fù)1型糖尿病患者的胰島細(xì)胞功能。
1型糖尿?。═1D）是一種代謝性自身免疫病，胰島β細(xì)胞發(fā)生破壞引起胰島素絕對缺乏，進(jìn)而導(dǎo)致高血糖，因此又被成為胰島素依賴型糖尿病?；颊叱Ｒ姷陌Y狀是“三多一少”：多尿、多飲、多食、體重減少。高血糖會引發(fā)一系列并發(fā)癥，如腎臟疾病、眼?。òㄒ暳适В?、神經(jīng)損傷甚至死亡等。同時在治療過程中，過多的胰島素又會導(dǎo)致低血糖。
VX-880是一種研究性同種異體干細(xì)胞衍生的全分化胰島細(xì)胞替代療法，有潛力通過恢復(fù)胰島細(xì)胞功能（包括葡萄糖反應(yīng)性胰島素產(chǎn)生）來恢復(fù)機(jī)體調(diào)節(jié)葡萄糖水平的能力。VX-880 通過注入肝門靜脈輸送給藥，需要長期免疫抑制治療來避免胰島細(xì)胞受到免疫排斥。
該患者40年前被診斷出患有T1D，并且一直依賴于外源性胰島素治療。在接受VX-880治療前一年，患者經(jīng)歷了5 次嚴(yán)重的、可能危及生命的低血糖發(fā)作。在使用VX-880治療前，患者的胰島素劑量為每天34 個單位，沒有檢測到空腹C肽水平，這表明患者不能自己產(chǎn)生胰島素。
在接受VX-880目標(biāo)劑量一半治療的第90天，檢測到患者空腹C肽為280 pmol/L，這反映患者恢復(fù)了基礎(chǔ)胰島素的生成。在混合餐耐受性試驗（MMTT）刺激后，C肽水平增加至峰值為560 pmol/L，表明患者恢復(fù)了葡萄糖反應(yīng)性胰島素的生成。同時在第90天，糖化血紅蛋白（HbA1c）從基線的8.6%降至7.2%?；颊呙咳找葝u素用量從VX-880治療前的34個單位/天，減少至一周平均劑量2.9個單位/天，每日外源性胰島素用量減少了91%。
期待糖尿病治療新方法的出現(xiàn)和推進(jìn)，惠及廣大患者！
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