基石藥業(yè)精準(zhǔn)抗癌藥AYVAKIT在中國香港獲批上市
12月28日，基石藥業(yè)宣布，精準(zhǔn)靶向藥AYVAKIT（avapritinib，阿伐替尼）在中國香港地區(qū)獲批上市，用于治療攜帶PDGFRA D842V突變無法切除或轉(zhuǎn)移性胃腸道間質(zhì)瘤（GIST）成人患者。新聞稿指出，這是中國香港地區(qū)一個(gè)針對(duì)攜帶PDGFRA D842V 突變GIST患者的精準(zhǔn)靶向藥物。此前，該藥已在中國大陸和中國臺(tái)灣地區(qū)獲批治療特定類型的GIST患者。
GIST是發(fā)生于胃腸道的肉瘤，肉瘤是發(fā)生在骨內(nèi)或源自結(jié)締組織的腫瘤。胃腸道間質(zhì)瘤起源于胃腸道壁中的細(xì)胞，并且常發(fā)生在胃或小腸中。大多數(shù)患者的確診年齡在50至80歲之間，通常在胃腸道出血、做手術(shù)或醫(yī)學(xué)影像檢查時(shí)發(fā)現(xiàn)，極少在腫瘤破裂或胃腸道發(fā)生梗阻后確診。原發(fā)GIST中，約有5％至6％的病例由PDGFRA D842V突變導(dǎo)致，這種突變是常見的PDGFRA外顯子18突變。
阿伐替尼是由Blueprint Medicines開發(fā)的一款高特異性KIT和PDGFRA突變激酶抑制劑，基石藥業(yè)擁有該藥在大中華區(qū)（包括中國大陸、香港、澳門和臺(tái)灣地區(qū)）的特有開發(fā)和商業(yè)化授權(quán)。據(jù)介紹，該藥可通過直接與導(dǎo)致突變KIT和PDGFRA信號(hào)傳導(dǎo)的活性激酶構(gòu)象結(jié)合，進(jìn)而起到腫瘤抑制作用。它在KIT和PDGFRA突變的GIST中顯示出了廣泛地抑制作用，包括針對(duì)現(xiàn)有療法耐藥的激活環(huán)突變的抑制作用。
在美國，阿伐替尼已獲FDA批準(zhǔn)治療攜帶PDGFRA外顯子18突變(包括PDGFRA D842V突變)的不可切除性或轉(zhuǎn)移性GIST成人患者，以及治療晚期系統(tǒng)性肥大細(xì)胞增多癥（advanced SM）成人患者，包括侵襲性SM（ASM）、伴有血液腫瘤的SM（SM-AHN）和肥大細(xì)胞白血?。∕CL）。在歐盟，以及中國大陸、臺(tái)灣地區(qū)，該藥也已獲批療攜帶特定基因突變的GIST患者。
根據(jù)新聞稿，本次在中國香港地區(qū)的獲批是基于一項(xiàng)名為NAVIGATOR的研究。這是一項(xiàng)開放標(biāo)簽、劑量遞增/劑量擴(kuò)展的1期研究，旨在評(píng)估阿伐替尼用于不可切除或轉(zhuǎn)移性GIST患者的安全性和療效。
2020年12月，《歐洲癌癥雜志》（European Journal of Cancer，EJC）全文發(fā)表了NAVIGATOR研究針對(duì)PDGFRA D842V突變GIST患者的更新數(shù)據(jù)。研究顯示：38例起始劑量為300/400mg的患者中，36例緩解，客觀緩解率（ORR）高達(dá)95%；28例起始劑量為300mg的患者中，27例緩解，ORR為96%；所有劑量組的疾病控制率（DCR）高達(dá)100%，所有劑量組的中位緩解持續(xù)時(shí)間（DoR）長(zhǎng)達(dá)27.6個(gè)月；副作用方面，常見的治療相關(guān)不良事件（AE）是貧血、膽紅素增高、白細(xì)胞下降、肌酸磷酸激酶增加、天冬氨酸轉(zhuǎn)氨酶增加、面部水腫、眶周水腫、中性粒計(jì)數(shù)下降、發(fā)色改變等。這些研究再次證明了阿伐替尼的穩(wěn)健、持久、高效的臨床獲益，且安全性可控。
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