胃腸道間質瘤新藥Ayvakit（Avapritinib）獲美國FDA批準上市
昨日，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準了新藥Ayvakit（Avapritinib）用于治療無法切除或轉移性胃腸道間質瘤（GIST）的成年患者。這是一個治療具有特定基因突變的胃腸道間質瘤的精準療法。
胃腸道間質瘤是胃腸道腫瘤的一種，常見于胃或小腸，攜帶血小板衍生的生長因子受體α（PDGFRA）外顯子18突變。該批準包括具有PDGFRA D842V突變的胃腸道間質瘤，該突變是常見的外顯子18突變。Ayvakit屬于激酶抑制劑，通過抑制一種激酶阻止癌細胞生長。Ayvakit此前獲FDA授予的“突破性療法”、“孤兒藥”稱號及“快速通道”認定。
“具有PDGFRA外顯子18突變的胃腸道間質瘤對標準治療無效。這次批準為患者提供了一個專門針對這種突變的靶向藥物。”FDA腫瘤優(yōu)異中心主任、藥物評估和研究中心腫瘤疾病辦公室代理主任Richard Pazdur博士說，臨床試驗表明，這種靶向藥物有很高的反應率，約85%的患者腫瘤明顯縮小。
PDGFRA中的激活性突變與胃腸道間質瘤的發(fā)生有關，約10％的胃腸道間質瘤病例攜帶該基因的突變。
臨床試壓數據喜人：有效率逾80%
此次批準是基于一項臨床試驗的結果，共涉及43名胃腸道間質瘤患者，其中包括38名PDGFRA D842V突變患者?；颊呙刻炜诜淮蜛yvakit 300 mg或400 mg，直到病情進展或出現(xiàn)無法耐受的毒性。建議劑量為每日一次300 mg。
攜帶PDGFRA外顯子18突變的患者，總體應答率為84%，完全應答率為7%，部分應答率為77%。
而攜帶PDGFRA D842V突變的亞組患者，總體應答率為89%，其中8%完全應答，82%部分應答。雖然尚未達到中位反應持續(xù)時間，但61%的外顯子18突變的反應持續(xù)了6個月或以上（31%的持續(xù)反應的患者隨訪不到6個月）。
服用Ayvakit的患者常見的副作用包括浮腫、惡心、疲勞或乏力、認知障礙、嘔吐、食欲下降、腹瀉、發(fā)色變化、流淚增加、腹痛、便秘、皮疹和頭暈。
Ayvakit可能會引起顱內出血，在這種情況下，應減少劑量或停用藥物。Ayvakit還可引起中樞神經系統(tǒng)影響，包括認知障礙，頭暈，睡眠障礙，情緒障礙，語言障礙和幻覺。如果發(fā)生這種情況，則應視嚴重程度酌情減量或停藥。孕婦禁用，Ayvakit可能會對發(fā)育中的胎兒或新生嬰兒造成傷害。此外，在使用Ayvakit治療期間以及劑量后的六周內應注意避孕。
聲明：本文版權歸原作者所有，轉載文章僅為傳播更多信息，如作者信息標記有誤，或侵犯您的版權，請聯(lián)系我們，我們將在及時修改或刪除內容，聯(lián)系郵箱：marketing@360worldcare.com
