在JPM大會(huì)上，mRNA、基因編輯、細(xì)胞療法等新分子治療是業(yè)界關(guān)注的重心之一。
Vertex推動(dòng)多種治療模式研發(fā)
Vertex Pharmaceuticals公司開發(fā)的多款囊性纖維化療法改變了這一患者群體的生活。展望未來(lái)，Vertex公司表示將推動(dòng)包含多種治療模式的研發(fā)管線的進(jìn)展。其中，與CRISPR Therapeutics聯(lián)合開發(fā)的體外基因編輯療法CTX001在治療鐮刀型細(xì)胞貧血癥和β地中海貧血患者的臨床試驗(yàn)中已經(jīng)表現(xiàn)出治愈性潛力。該公司預(yù)計(jì)在今年第四季度向美國(guó)和歐盟的監(jiān)管機(jī)構(gòu)遞交申請(qǐng)。
圖片來(lái)源：Vertex公司官網(wǎng)
該公司與Semma Therapeutics聯(lián)合開發(fā)，由干細(xì)胞分化的胰島細(xì)胞療法VX-880在首位接受治療的1型糖尿病患者中表現(xiàn)出顯著效果，接受治療150天后，患者的胰島素使用量降低92%，并且多種血糖控制指標(biāo)得到改善。
圖片來(lái)源：Vertex公司官網(wǎng)
在2022年，該公司將在1/2期臨床試驗(yàn)中完成更多例患者的VX-880給藥，并且將遞交IND申請(qǐng)，計(jì)劃在1型糖尿病患者中檢驗(yàn)封裝型胰島細(xì)胞療法的效果。這種療法將干細(xì)胞分化的胰島細(xì)胞封裝在一個(gè)“口袋”里，避免免疫系統(tǒng)對(duì)它們的攻擊，有望提高療法的持久性。該公司還在通過(guò)基因編輯，降低這些胰島細(xì)胞激發(fā)患者免疫反應(yīng)的能力。目標(biāo)是為1型糖尿病患者提供治愈性療法。
圖片來(lái)源：Vertex公司官網(wǎng)
Editas Medicine公布新研發(fā)進(jìn)展和布局
致力于開發(fā)基因編輯療法的Editas Medicine公司去年公布了體內(nèi)基因編輯療法EDIT-101，治療Leber先天性黑蒙10（LCA10）的1/2期臨床試驗(yàn)的初步數(shù)據(jù)。在JPM大會(huì)上，該公司表示，已經(jīng)完成所有成人患者隊(duì)列的給藥，預(yù)計(jì)在2022年上半年完成兒童患者隊(duì)列的中劑量給藥。在下半年將公布更多這一試驗(yàn)的臨床結(jié)果，包括隨訪時(shí)間達(dá)到6個(gè)月的安全性和療效評(píng)估。
該公司開發(fā)的體外基因編輯療法EDIT-301旨在通過(guò)基因編輯提高胎兒血紅蛋白表達(dá)水平，目前已經(jīng)獲得FDA批準(zhǔn)進(jìn)行臨床試驗(yàn)，治療鐮刀型細(xì)胞貧血癥和β地中海貧血患者。這款在研療法使用了該公司的創(chuàng)新工程化Cas酶AsCas12a。
此外，該公司還在開發(fā)誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）生成的自然殺傷細(xì)胞療法EDIT-202，這款高度差異化細(xì)胞療法通過(guò)雙重敲入（knock-in）和敲除（knock-out）提高療法的多個(gè)治療特征。
Gritstone bio利用新抗原疫苗提高免疫療法效果
免疫檢查點(diǎn)抑制劑給癌癥治療帶來(lái)了重大變革，然而對(duì)于基因突變負(fù)荷（tumor mutation burden）低的腫瘤來(lái)說(shuō)，這些免疫療法的效果并不理想。Gritstone bio認(rèn)為這些腫瘤仍然表達(dá)著能夠被免疫系統(tǒng)識(shí)別的新抗原，然而它們的數(shù)量太少，因此使用新抗原癌癥疫苗刺激免疫系統(tǒng)，能夠促進(jìn)CD8陽(yáng)性T細(xì)胞的產(chǎn)生，從而增強(qiáng)免疫檢查點(diǎn)抑制劑的療效。
▲新抗原癌癥疫苗作用機(jī)制（圖片來(lái)源：Gritstone bio官網(wǎng)）
該公司的新抗原癌癥疫苗結(jié)合AAV載體和自我擴(kuò)增mRNA技術(shù)，已經(jīng)在1/2期臨床試驗(yàn)中獲得可喜的效果。在JPM大會(huì)上，該公司宣布，其用于評(píng)估新抗原疫苗與免疫檢查點(diǎn)抑制劑聯(lián)用，一線維持治療新確診的微衛(wèi)星穩(wěn)定型（MSS）轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌的2/3期臨床試驗(yàn)，已經(jīng)完成首例患者注冊(cè)。這一臨床試驗(yàn)結(jié)果可能支持該疫苗的監(jiān)管申請(qǐng)。
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