“高冷”血液病冷凝集素病迎來新療法!
春寒料峭,雖已立春,但寒意猶存。對于一些人來說,紅細胞也會怕“冷”,可正常人的紅細胞卻是不怕冷的,為什么會這樣呢?
這與他們體內(nèi)產(chǎn)生的一種“知冷熱”的自身抗體——冷凝集素有關。溫度較低時,它與紅細胞膜上的抗原結(jié)合,會使紅細胞相互凝集成團;而當溫度回升后又分散開來。輕微時,患者無明顯癥狀,嚴重時可出現(xiàn)耳廓、鼻尖、手指發(fā)紺,以及皮膚蒼白、青紫而后潮紅,但升溫后癥狀都消失了。
這種病叫作冷凝集素病(CAD)。這是一種罕見的慢性自身免疫性溶血性貧血,它會導致機體的免疫系統(tǒng)錯誤地攻擊健康紅細胞,并導致紅細胞破裂(溶血)?;颊呖赡軙霈F(xiàn)嚴重的貧血,導致疲勞、呼吸急促、頭暈、心律不齊和其他嚴重并發(fā)癥,比如增加血栓事件和死亡風險。
近日,F(xiàn)DA批準Enjaymo(Sutimlimab-jome)上市,用于治療冷凝集素病患者,Enjaymo是獲批的首款用于治療CAD的補體C1s抗體。
冷凝集素病溶血是經(jīng)典補體途徑驅(qū)動的,而Enjaymo是一款特異性靶向補體C1s蛋白的單克隆抗體。它通過阻斷經(jīng)典補體通路中C1s蛋白的功能,抑制患者因補體蛋白激活導致的溶血而發(fā)揮作用。
Enjaymo曾獲得FDA授予的突破性療法認定、孤兒藥資格和優(yōu)先審評資格。
FDA的批準是基于一項為期26周的開放標簽、單臂關鍵性3期臨床試驗的結(jié)果。
該試驗共納入24名CAD患者,主要終點為在治療評估時間點,血紅蛋白水平較基線時增加至少2g/dL,或Hgb水平達到12g/dL以上正?;剑覐牡?周到第26周無需輸血的患者比例。
試驗結(jié)果顯示:
· Enjaymo達到了主要療效終點,54%的患者達到主要復合終點;
· 63%患者達到血紅蛋白≥12 g/dL或至少增加2g/dL;
· 71%患者在第5周后維持無輸血;
· 92%患者沒有使用其他與CAD相關的治療。
常見的不良反應包括:呼吸道感染、病毒感染、腹瀉、消化不良、咳嗽、關節(jié)痛、關節(jié)炎以及小腿和手部腫脹。
研究人員表示,對于冷凝集素病患者來說,他們的免疫系統(tǒng)好像正在對自己發(fā)動戰(zhàn)爭,健康的紅細胞每天都在遭受無情的破壞。在這項研究中,通過對血紅蛋白和膽紅素水平的測量,證明Enjaymo可以改善患者的貧血情況。
好醫(yī)友指出:以往,冷凝集素病患者缺乏有效的療法來控制血紅細胞的不斷損毀,這會引發(fā)一系列并發(fā)癥。
而今,Enjaymo成為一個在CAD患者中抑制血紅細胞損毀的療法。期待它早日在國內(nèi)上市!
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