“蜂窩肺”特發(fā)性肺纖維化，有望迎來新療法
據(jù)統(tǒng)計，全球確認的罕見病超7000種，我國有超2000萬名罕見病患者。
2.28是國際罕見病日，我們把目光投向一種不算太罕見的罕見病——特發(fā)性肺纖維化(IPF)。
特發(fā)性肺纖維化是一種慢性、進行性、纖維化性間質性肺疾病(ILD)，發(fā)病人群以老年人為主，男性多于女性，發(fā)病率和患病率都呈增加趨勢。雖然該病屬于罕見病范疇，但它仍影響著全球約300萬人。
這種慢性病雖非癌癥，卻比癌癥更致命。它可逐步摧毀患者肺臟結構，令肺部組織呈蜂巢狀，也被形象地稱為“蜂窩肺”。其癥狀包括：活動時呼吸困難、持續(xù)干咳、胸部不適、疲勞和虛弱等。
目前，臨床上針對IPF常用的藥物包括糖皮質激素、免疫抑制劑、抗凝藥物等。盡管FDA近幾年已批準了尼達尼布(Nintedanib)和吡非尼酮(Pirfenidone)兩種治療IPF的藥物上市，但這種疾病的預后仍不理想，中位生存期僅3~5年，且一些藥物不良反應顯著。
可以說，除了肺移植以外，IPF患者尚無確切的特效治療手段，因此存在巨大的尚未被滿足的臨床治療需求。
關于BI 1015550
好消息是，近日，美國FDA已授予在研新藥BI 1015550突破性療法認定，用于治療特發(fā)性肺纖維化。
BI 1015550是一種在研的口服磷酸二酯酶4B(PDE4B) 抑制劑，具有治療肺纖維化(對肺功能產(chǎn)生負面影響的不可逆肺組織瘢痕)和與進行性纖維化間質性肺病 (ILD) 相關的炎癥的潛力。
FDA的本次突破性療法認定，是基于一項2期臨床試驗獲得的積極結果。
該試驗旨在評估BI 1015550作為單藥治療、或與背景抗纖維化治療聯(lián)用，治療IPF患者減緩肺功能下降速度的有效性。
BI 1015550的療效、安全性和耐受性正在一項隨機、雙盲、安慰劑對照研究中接受評估。
該研究在147名IPF患者中開展，主要終點是12周治療期間，患者的肺功能指標——用力肺活量(FVC)相對基線的變化。
研究的結果將于5月舉行的2022年美國胸科協(xié)會(ATS)大會上公布。
獲批“突破性”療法，將大大加速BI 1015550的開發(fā)進度，為特發(fā)性肺纖維化帶來新的治療希望，保護患者肺功能和改善生活。BI 1015550有望成為一個治療IPF和其他進行性纖維化間質性肺病的PDE4B抑制劑，期待這種潛在新療法早日造?；颊摺?/span>
好醫(yī)友醫(yī)療網(wǎng)呼吸科專家Michael Rovzar博士介紹，在肺纖維化人群中，大多數(shù)患者在疾病早期可能沒有任何癥狀，隨著疾病的進展，肺功能逐漸惡化，表現(xiàn)出呼吸困難、呼吸急促樣的“窒息感”。
當患者出現(xiàn)氣促、呼吸困難等癥狀時已經(jīng)屬于疾病的中晚期，肺通氣功能已被損傷至少50%。對于中年及老年人群，特別是抽煙、反復咳嗽、氣短、長期接觸粉塵者、有家族史的人更要警惕，應定期上醫(yī)院進行肺功能檢查。
聲明：本文版權歸原作者所有，轉載文章僅為傳播更多信息，如作者信息標記有誤，或侵犯您的版權，請聯(lián)系我們，我們將在及時修改或刪除內(nèi)容，聯(lián)系郵箱：marketing@360worldcare.com
