今日，日本大鵬藥品（Taiho Pharmaceutical）和旗下Taiho Oncology宣布，美國FDA已經(jīng)接受futibatinib的新藥申請（NDA），用于治療攜帶FGFR2基因重排（包括基因融合）的局部晚期或轉(zhuǎn)移性膽管癌經(jīng)治患者。Futibatinib是一款強力選擇性不可逆FGFR1、2、3、4口服小分子抑制劑。FDA同時授予這一申請優(yōu)先審評資格，預計在今年9月30日之前做出回復。
膽管癌包括肝內(nèi)膽管癌和肝外膽管癌，它通常在老年人中出現(xiàn)。目前對膽管癌的主要療法是手術切除，然而膽管癌早期沒有明顯癥狀，多數(shù)患者在確診時已失去手術時機。局部晚期和轉(zhuǎn)移性膽管癌無法通過手術完全切除，目前的標準治療選擇主要為化療、放療、肝移植，患者預后不良。肝內(nèi)膽管癌的5年生存率只有9%，而且在亞洲人群中發(fā)病率更高。
Futibatinib通過與FGFR1-4的ATP結合“口袋”不可逆地共價結合，抑制FGFR介導的信號傳導，從而降低攜帶FGFR1-4基因變異的腫瘤細胞的增殖。它已經(jīng)獲得FDA的突破性療法認定和孤兒藥資格，用于治療膽管癌。
▲Futibatinib的作用機制示意圖（圖片來源：參考資料[2]）
這一申請是基于關鍵性2b期臨床試驗的數(shù)據(jù)，103名患者接受了futibatinib的治療。臨床試驗的主要終點為客觀緩解率（ORR），futibatinib的ORR為41.7%，關鍵性次要終點為緩解持續(xù)時間（DOR），futibatinib的中位DOR為9.7個月，72%獲得緩解的患者DOR超過6個月。
“這是我們向?qū)utibatinib帶給需要新治療選擇的患者的目標邁出的重要一步?！?Taiho Pharmaceutical高級董事總經(jīng)理Teruhiro Utsugi先生說。
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