軟組織肉瘤治療困局如何解？新療法前景可期
軟組織肉瘤是常見的肉瘤，每年全球新發(fā)病例約13萬例。該腫瘤早期癥狀不明顯，但惡性程度很高，是隱匿型“殺手”。
軟組織肉瘤可在脂肪、肌肉、神經(jīng)、纖維組織、血管或皮膚深層組織等軟組織中發(fā)生，占成人惡性腫瘤的1%。
但在兒童中占比高達(dá)10%左右，是兒童中常見的實體腫瘤之一。
軟組織肉瘤種類很復(fù)雜，有50~100種亞型，較為常見的包括橫紋肌肉瘤、滑膜肉瘤、尤文肉瘤、脂肪肉瘤、纖維肉瘤等，它們可出現(xiàn)在身體的任何地方，常見的部位是四肢，其次是胸部和腹部，然后是頭頸部。
目前，對于軟組織肉瘤，臨床上主要療法是手術(shù)或放/化療，治療選擇十分有限。而且，其復(fù)發(fā)轉(zhuǎn)移風(fēng)險較高，這類患者目前的主要治療方案是化療，但療效普遍不佳，亟需更好的療法。
近日，美國FDA授予Veyonda孤兒藥稱號，作為軟組織肉瘤患者的潛在治療選擇。
Veyonda的活性成分是Idronoxil，它是一種具有腫瘤毒性和免疫腫瘤學(xué)雙重作用的分子，具有獨特的抗炎特性。該藥已被證明能夠直接殺死癌細(xì)胞，并與人體免疫系統(tǒng)一起消滅腫瘤。
Idronoxil可以阻斷炎癥細(xì)胞因子的產(chǎn)生，而這些細(xì)胞因子可以引起極端的炎癥反應(yīng)和膿毒性休克的發(fā)生。
目前Veyonda與免疫療法、化療和放療聯(lián)用治療多種癌癥的臨床試驗，正在進(jìn)行中。
一項正在進(jìn)行的1期臨床試驗(CEP-2)，旨在研究Veyonda聯(lián)合阿霉素作為轉(zhuǎn)移性軟組織肉瘤患者的一線治療方案的可行性。
預(yù)計約有30名患者將被招募到這項開放標(biāo)簽、劑量遞增和擴大的治療方案中。
此前已有證據(jù)表明，Veyonda可能會改善肉瘤患者化療后總體不良反應(yīng)。
該試驗是在多中心1期CEP-1試驗的基礎(chǔ)上進(jìn)行的，基于Veyonda聯(lián)合化療所取得的積極結(jié)果。
好醫(yī)友指出：目前軟組織肉瘤治療可選擇的針對性用藥并不多，Veyonda為這種難治性腫瘤的患者帶來新的希望。
期待這款療法進(jìn)一步的臨床數(shù)據(jù)早日出爐，并盡快應(yīng)用于臨床，造福更多軟組織肉瘤患者。
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