每周治療1次，顯著降低年出血率！A型血友病迎來新療法
血友病是一種X連鎖的單基因隱性遺傳病，它的特征是血液凝結(jié)級(jí)聯(lián)反應(yīng)受到破壞，導(dǎo)致失控的出血事件。
A型血友病是指患者的凝血因子VIII（FVIII）突變或缺失，占血友病的絕大多數(shù)。
由于重復(fù)關(guān)節(jié)出血會(huì)導(dǎo)致永久性關(guān)節(jié)損傷，關(guān)節(jié)疼痛和活動(dòng)幅度受限，嚴(yán)重影響患者生活質(zhì)量。
目前的血友病治療方法是定期輸注凝血因子，患者需要每周接受3-4次治療，這給他們的生活帶來極大的不便。
近日，美國(guó)FDA批準(zhǔn)重組蛋白藥物Altuviiio（Efanesoctocog Alfa）上市，用以預(yù)防與治療A型血友病患者。
Altuviiio是一款新型的凝血因子VIII療法，通過將凝血因子VIII與Fc、血管性血友病因子（vWF）部分區(qū)域和XTEN多肽片段融合在一起，克服vWF對(duì)FVIII半衰期延長(zhǎng)限制，顯著延長(zhǎng)藥品在血液循環(huán)內(nèi)的時(shí)間。
此次獲批是基于一項(xiàng)開放標(biāo)簽、多中心的III期研究（XTEND-1）數(shù)據(jù)。
共納入了159名12歲及以上患者，旨在評(píng)估每周1次接受Altuviiio對(duì)既往接受過凝血因子VIII（FVIII）替代療法的嚴(yán)重A型血友病患者的安全性、有效性和藥代動(dòng)力學(xué)特征。
1、Altuviiio治療顯著降低患者中的年出血率，52周內(nèi)中位年出血率（ABR）為0，平均ABR為0.70。
2、在12歲以下的兒童患者中，持續(xù)治療26周，平均ABR為0.5，中位ABR為0。
3、與此前接受的凝血因子VIII預(yù)防性治療相比，Altuviiio在預(yù)防出血方面亦表現(xiàn)出優(yōu)效性。
4、Altuviiio也展現(xiàn)良好的耐受性，沒有觀察到凝血因子VIII抑制劑的產(chǎn)生。
“ 新療法不僅改善了A型血友病患者的出血狀況，同時(shí)通過每周1次的治療，也極大改善了患者的生活質(zhì)量?！?/span>
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