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  再生元Evkeeza獲FDA批準(zhǔn)治療兒童純合子家族性高膽固醇血癥
  
  2023-03-23 來(lái)源：醫(yī)藥魔方
  
  
  
  3月23日，再生元宣布，F(xiàn)DA已經(jīng)批準(zhǔn)Evkeeza(evinacumab)作為其他降脂藥物的輔助療法，用于5-11歲純合子家族性高膽固醇血癥(HoFH)兒童患者。此前2021年2月，該藥已獲FDA批準(zhǔn)用于12歲以上人群。
  
  HofH是一種極其罕見(jiàn)的遺傳性疾病，美國(guó)約有1300名患者受到影響，并且是嚴(yán)重的家族性高膽固醇血癥(FH)。當(dāng)引起FH的基因的兩個(gè)拷貝被遺傳時(shí)，就會(huì)發(fā)生HoFH，從而導(dǎo)致低密度脂蛋白膽固醇(LDL-C）或有害膽固醇水平升高(通常>400mg/dL)。那些患有HoFH的人甚至在青少年時(shí)期也有患早期動(dòng)脈粥樣硬化疾病和心臟事件的風(fēng)險(xiǎn)。
  
  Evkeeza是再生元開(kāi)發(fā)的一款靶向血管生成素樣蛋白3（ANGPTL3）藥物，曾在2017年被FDA授予治療HoFH的突破性療法資格。2021年2月，該藥在美國(guó)上市，作為其他降脂藥物的輔助療法，用于12歲以上及成人純合子家族性高膽固醇血癥(HoFH)兒童患者，成為FDA批準(zhǔn)的一款A(yù)NGPTL3單抗。
  
  今年5月，再生元宣布，evinacumab針對(duì)接受過(guò)其它降脂藥物治療的5-11歲HoFH兒童患者的III期臨床達(dá)到主要研究終點(diǎn)。結(jié)果顯示，經(jīng)過(guò)24周治療，這些患者的LDL-C平均降低了48%。
  
  該研究入組的兒童受試者平均LDL-C水平為264 mg/dL，是目標(biāo)值的2倍多（<130 mg/dL）。經(jīng)過(guò)24周Evkeeza治療（每4周靜脈注射15mg/kg），試驗(yàn)達(dá)到主要研究終點(diǎn)。結(jié)果如下：
  
  79%的患者LDL-C降低了至少一半；
  
  與基線相比，LDL-C平均降低132mg/dL；
  
  在治療的前8周可觀察到評(píng)估的所有脂質(zhì)終點(diǎn)參數(shù)水平降低，如載脂蛋白B、非高密度脂蛋白膽固醇、脂蛋白(a)和總膽固醇。
  
  在安全性方面，受試者對(duì)Evkeeza的耐受性普遍良好。常見(jiàn)的不良事件（AE）是喉嚨痛，上腹痛、腹瀉、頭痛和鼻咽炎。此外，還有2個(gè)嚴(yán)重的AE（主動(dòng)脈瓣狹窄和扁桃體炎），與治療無(wú)關(guān)。
  
  再生元首席科學(xué)官George D. Yancopoulos表示：“自從首次獲批以來(lái)，Evkeeza已成為治療12歲以上HoFH患者的標(biāo)準(zhǔn)療法。令我們高興的是，現(xiàn)在5歲以上的患者也能從中獲益。作為治療HoFH的一款創(chuàng)新藥物，Evkeeza顯示了以遺傳學(xué)為基礎(chǔ)的研究改變治療模式的前景。”
  
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