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  治療罕見兒科肝?。∫嫫丈鶬SBT抑制劑新適應癥獲FDA批準
  
  2023-06-15 來源：醫(yī)藥魔方Info
  
  6月13日，IPSEN官網(wǎng)發(fā)布公告稱FDA已批準Bylvay（odevixibat）新適應癥的上市申請，用于治療12個月及以上Alagille綜合征患者的膽汁淤積性瘙癢。
  
  Alagille綜合征（ALGS）是一種常染色體顯性遺傳病，也是嬰兒期慢性膽汁淤積性肝病的重要原因之一。ALGS主要表臨床現(xiàn)為肝內(nèi)膽管缺乏和膽汁淤積。相關研究表明，回腸膽汁酸轉(zhuǎn)運蛋白（IBAT）/頂端鈉依賴性膽汁酸轉(zhuǎn)運蛋白（ASBT）抑制劑顯示出良好的ALGS治療效果。
  
  Bylvay是一種強效、非全身性回腸膽汁酸轉(zhuǎn)運抑制劑（IBATi），其具有較小的全身暴露，僅在腸道內(nèi)局部發(fā)揮作用。2021年7月，Bylvay獲得FDA批準，成為一個用于治療所有亞型的進行性家族性肝內(nèi)膽汁瘀積癥（PFIC）瘙癢的藥物。
  
  ASSERT研究設計方案（來源：Albireo官網(wǎng)）
  
  本次獲批是基于一項全球、雙盲、隨機、安慰劑對照的III期ASSERT研究的積極數(shù)據(jù)。該研究旨在評估Bylvay在ALGS患者中的安全性和有效性，主要終點為瘙癢水平從基線到第6個月（第21～24周）的變化；關鍵次要終點是血清膽汁酸水平從基線到第6個月（第21～24周）平均值的變化。
  
  研究結(jié)果顯示，與安慰劑組相比，該研究達到了主要終點，即根據(jù)PRUCISION觀察者報告的撓癢評分（0~4分制）測量的瘙癢癥狀在基線第6個月（第21～24周）有統(tǒng)計學意義上的顯著減少（p=0.002）。該研究還達到了關鍵的次要終點，即與安慰劑組相比，血清膽汁酸濃度從基線到第20周和24周的平均值有統(tǒng)計學意義的顯著降低（p=0.001）。早在第1~4周，與安慰劑組患者相比，多項睡眠參數(shù)就有統(tǒng)計學意義上的顯著改善，并持續(xù)改善至第24周。安全性方面，Bylvay治療耐受性良好，總體不良事件發(fā)生率與安慰劑相似。
  
  Bylvay原研公司為Albireo Pharma，2023年3月IPSEN完成了對該公司的收購以擴展其罕見病治療產(chǎn)品組合。
  
  除了PFIC和Alagille綜合征，Albireo還同時布局了Bylvay針對膽道閉鎖（BA）適應癥的III期BOLD研究。膽道閉鎖是常見的小兒膽汁淤積性肝病，目前尚無獲批藥物。Albireo繼續(xù)招募患者參加BOLD研究，這是一個IBATi在針對膽道閉鎖（BA）適應癥的臨床試驗。該研究預計將于2024年提供頂線數(shù)據(jù)。
  
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