渤健在中國遞交“漸凍癥”療法「托夫生注射液」新藥上市申請
7月14日，中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）官網新公示，渤健（Biogen）遞交了5.1類新藥托夫生注射液的上市申請，并獲得受理。公開資料顯示，這是渤健和Ionis Pharmaceuticals聯(lián)合開發(fā)的反義寡核苷酸（ASO）療法Qalsody（tofersen），也是FDA批準治療遺傳性肌萎縮側索硬化（ALS）的一款療法。
肌萎縮側索硬化癥（ALS）是一種進行性神經退行性疾病，影響大腦和脊髓中的神經細胞，也被稱為“漸凍癥”。這種疾病的患者大腦和脊柱的運動神經元會不斷死亡，導致患者的肌肉無力和癱瘓，從無法行走到無法說話、吞咽、呼吸。ALS患者在確診后平均壽命小于5年。目前，許多基因被認為與此疾病有關聯(lián)，其中具有超氧化物歧化酶1（SOD1）突變的患者（SOD1-ALS）約占了2%。這些患者中大部分疾病進展迅速，發(fā)病后甚至無法活過1年。
Tofersen是一種在研反義寡核苷酸藥物，正在開發(fā)用于治療SOD1-ALS。該藥可以與編碼SOD1的mRNA結合，造成其被核糖核酸酶RNase-H降解，進而減少突變的SOD1蛋白生成。
為期6個月的3期臨床試驗結果顯示，其試驗并未達成其主要終點——患者根據(jù)ALS功能評分量表修訂版（ALSFRS-R），自基線至試驗28周評分的變化差異。然而生物標志物研究顯示，該藥可顯著降低患者體內SOD1蛋白水平，且降低了與神經軸突損傷相關的神經絲輕鏈（NfL）的水平。此前，美國FDA外周和中樞神經系統(tǒng)藥物咨詢委員會以9：0的投票結果，支持基于生物標志物變化加速批準tofersen治療SOD1-ALS患者。
今年4月，F(xiàn)DA宣布加速批準tofersen上市，用于治療具有SOD1突變的肌萎縮側索硬化。這一批準不但為具有SOD1突變的ALS患者帶來了具有針對性的療法，對基于生物標志物加速神經退行性疾病的療法開發(fā)也具有重要意義。
為了證實tofersen的臨床益處，一項3期隨機、雙盲、安慰劑對照試驗正在對尚未出現(xiàn)癥狀的SOD1基因突變攜帶者進行。這項研究將評估與安慰劑相比，接受該產品治療的ALS患者在試驗期間出現(xiàn)ALS癥狀的比例。
聲明：本文版權歸原作者所有，轉載文章僅為傳播更多信息，如作者信息標記有誤，或侵犯您的版權，請聯(lián)系我們，我們將在及時修改或刪除內容，聯(lián)系郵箱：marketing@360worldcare.com
