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  睿健醫(yī)藥眼科細(xì)胞治療產(chǎn)品獲FDA孤兒藥資格
  
  2024-03-22 來(lái)源：醫(yī)藥觀瀾
  
  
  
  3月21日，睿健醫(yī)藥宣布其眼科產(chǎn)品NouvSight001獲美國(guó)FDA授予孤兒藥資格。該產(chǎn)品針對(duì)視網(wǎng)膜色素變性系列適應(yīng)癥，是睿健醫(yī)藥團(tuán)隊(duì)依托“AI+化學(xué)誘導(dǎo)”平臺(tái)開(kāi)發(fā)的誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）來(lái)源的眼科通用型細(xì)胞治療產(chǎn)品。
  
  視網(wǎng)膜色素變性（RP）是一種遺傳性眼科疾病。該病的癥狀包括夜盲、周邊視野缺損等，后者逐漸惡化，可能逐漸導(dǎo)致管視角（視野狹隘），甚至完全失明。RP可由相關(guān)超過(guò)50種基因任一變異引起，發(fā)病機(jī)制主要?dú)w于眼底視桿細(xì)胞進(jìn)行性缺失及視錐細(xì)胞缺失。目前臨床上尚無(wú)治療RP的有效方法。
  
  睿健醫(yī)藥是全球較早將“AI+化學(xué)誘導(dǎo)”應(yīng)用于細(xì)胞特定功能改造的Biotech公司之一，在這一獨(dú)特的平臺(tái)上建立了豐富的通用型iPSC產(chǎn)品管線，旨在為以帕金森病為代表的神經(jīng)退行性疾病、失明等“無(wú)法治愈”的疾病開(kāi)發(fā)通用型細(xì)胞治療產(chǎn)品，并提供新的治療方案。
  
  睿健醫(yī)藥首席執(zhí)行官（CEO）魏君博士此前接受藥明康德內(nèi)容團(tuán)隊(duì)采訪時(shí)介紹，iPSC細(xì)胞藥物研發(fā)領(lǐng)域前仍然存在許多挑戰(zhàn)。以iPSC來(lái)源的衍生細(xì)胞治療為例，具有代表性的安全性問(wèn)題，是如何實(shí)現(xiàn)高效、準(zhǔn)確的功能細(xì)胞轉(zhuǎn)化；與工藝緊密聯(lián)系的是產(chǎn)品可及性問(wèn)題，如何研發(fā)并生產(chǎn)大多數(shù)家庭可負(fù)擔(dān)的細(xì)胞治療產(chǎn)品，是目前該領(lǐng)域另一大挑戰(zhàn)。他們公司相信“AI+化學(xué)誘導(dǎo)”平臺(tái)可以解決上述問(wèn)題，并為其他目前尚無(wú)實(shí)質(zhì)性治愈方案的疾病提供“普惠性”藥物。
  
  據(jù)悉，睿健醫(yī)藥基于“AI+化學(xué)誘導(dǎo)”作為細(xì)胞精細(xì)功能定向改造的開(kāi)發(fā)平臺(tái)，通過(guò)精準(zhǔn)的差異性分析，確定衍生細(xì)胞的誘導(dǎo)方案，實(shí)現(xiàn)誘導(dǎo)多能干細(xì)胞的高效轉(zhuǎn)化，為成藥性護(hù)航。
  
  “AI+化學(xué)誘導(dǎo)”誘導(dǎo)平臺(tái)的優(yōu)勢(shì)已經(jīng)得到了臨床階段的驗(yàn)證，基于該平臺(tái)的首款通用型細(xì)胞治療產(chǎn)品NouvNeu001作為帕金森領(lǐng)域通用型化學(xué)誘導(dǎo)產(chǎn)品已經(jīng)進(jìn)入臨床研究階段，目前已在注冊(cè)臨床試驗(yàn)中獲得了良好的藥效及安全性數(shù)據(jù)。本次，基于該平臺(tái)的眼科通用型細(xì)胞治療產(chǎn)品NouvSight001獲FDA孤兒藥資格，意味著睿健醫(yī)藥取得的又一重要進(jìn)展。
  
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