近日，國家藥監(jiān)局有條件批準阿爾茨海默病新藥甘露特鈉膠囊（GV-971，商品名“九期一”）上市，用于輕度至中度阿爾茨海默病，改善患者認知功能。
“九期一”通過優(yōu)先審評審批程序在中國大陸的上市為全球首次上市，填補了這一領域17年無新藥上市的空白。這款中國原創(chuàng)、全球一個靶向“腦-腸軸”的新藥，將為廣大阿爾茨海默病患者提供新的治療方案。
全球首款阿爾茲海默癥創(chuàng)新藥
據介紹，該藥是以海洋褐藻提取物為原料，制備獲得的低分子酸性寡糖化合物，是中國自主研發(fā)并擁有自主知識產權的創(chuàng)新藥，獲得國家重大新藥創(chuàng)制科技重大專項支持。
國家藥監(jiān)局同時要求申請人上市后繼續(xù)進行藥理機制方面的研究和長期安全性有效性研究，完善寡糖的分析方法，按時提交有關試驗數據。
GV-971由中國海洋大學、中科院上海藥物研究所、上海綠谷制藥有限公司研發(fā)。上海綠谷表示，已做好生產、銷售的各項準備，藥品年內將投放市場。同時，綠谷將啟動GV-971上市后研究和真實世界研究，并正在積極推進國際多中心臨床研究項目。
據了解，共有1199例受試者參加了GV-971的1、2、3期臨床試驗研究。其中3期臨床試驗由上海交通大學醫(yī)學院附屬精神衛(wèi)生中心和北京協和醫(yī)院牽頭組織的全國34家三級甲等醫(yī)院開展，共完成了818例受試者的服藥觀察。
3期臨床研究結果表明，GV-971可明顯改善輕、中度阿爾茨海默病患者認知功能障礙，與安慰劑組相比，主要療效指標認知功能改善顯著。GV-971對患者的認知功能具有起效快、持續(xù)穩(wěn)健改善、安全性好的特點。
什么是阿爾茲海默癥？
今年的熱播劇《都挺好》，許多觀眾對愛“作妖”的蘇大強恨得牙癢癢。但得知他早就得了阿爾茲海默病后，大家對他都恨不起來了……
阿爾茨海默病俗稱老年癡呆癥，一旦患病，人的記憶力、思維判斷能力等會像被腦海中的“橡皮擦”慢慢擦去。
阿爾茨海默病主要表現為認知功能和行為障礙及精神異常等癥狀，是繼心腦血管疾病和惡性腫瘤之后，老年人致殘、致死的第三大疾病。
全球目前至少有5000萬阿爾茨海默病患者，到2050年，這個數字預計將達到1.5億左右。2018年全球治療及照料費用已達萬億美元，給患者家庭和社會帶來沉重負擔。我國阿爾茨海默病患者約1000萬人，是世界上患者人數多的國家。隨著人口老齡化加速，預計到2050年我國患者將達4000萬人。
自發(fā)現阿爾茨海默病100多年來，全球用于臨床治療的藥物只有5款。全球各大制藥公司在過去的20多年里，相繼投入數千億美元研發(fā)新的阿爾茨海默病治療藥物，320余個進入臨床研究的藥物已宣告失敗。
為啥新藥質疑聲不斷？
藥品上市審批說明中，有一個特別的限定詞——“有條件批準”。藥監(jiān)局要求藥品上市后“申請人繼續(xù)進行藥理機制方面的研究和長期安全性有效性研究，完善寡糖的分析方法，按時提交有關試驗數據”。
而能夠實現“有條件批準”的政策基礎是藥品上市許可持有人制度(簡稱“MAH”)，指的是擁有藥品技術的主體，通過提出藥品上市許可申請并獲得藥品上市許可批件，并對藥品質量在其整個生命周期內承擔主要責任的制度。這一制度改革加速了中國新藥的研發(fā)速度，讓新藥有機會先完成再完善。
值得注意的是，“九期一”的上市存在諸多爭議。質疑點之一就在于，該藥是由一個曾涉嫌虛假宣傳的制藥公司聯合開發(fā)的。綠谷制藥之前的一個熱銷產品是中華靈芝寶（后更名“雙靈固本散”），這是一個保健品，卻以“抗癌神藥”宣傳。
還有人質疑，“九期一”的信號作用通路和機理并不明確，比如這個藥物能夠調控腸道的哪個細菌，調控通道是什么，作用位點是什么，都沒有說清楚，被很多人認為說服力不夠強。
10月22日，美國百?。˙iogen）和日本衛(wèi)材宣布，其阿茲海默病治療藥物Aducanumab已通過臨床測驗，正待FDA批準，預計2020年初有望獲批。
絕地逆轉丨首款老年癡呆癥治療藥物療效可期，2年內有望量產
而Aducanumab也頗受爭議，上市之路可謂“一波三折”，一度宣布停止開發(fā)，后來又奇跡般地“起死回生”。
“九期一”、Aducanumab，也從另一個側面反映了阿爾茨海默病新藥開發(fā)的難度。
雖然存在一些爭議，但我們衷心希望越來越多阿爾茨海默病新藥早日上市，為千萬個“蘇大強”帶來希望。
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